当代药物科学前沿课程论文
基因工程药物的研究热点及发展方向
周继才
(化学工程学院 制药工程101班 051003135) 【摘 要】随着现代生物技术的突飞猛进，基因工程药物在现代生物制药产业中的地位越来越重要。基因工程药物已经成研究生命攸关的关键课题。本文对基因工程药物的研究热点和发展方向颇为关注，并展望了基因工程药物美好的发展前景。
【关键词】基因工程药物；研究；热点；发展方向；前景
Hot Topics and Developmental Direction of Genetically
Engineered Pharmaceutics ZHOU Jicai (Institute of Chemical Engineering Pharmaceutical engineering 101
cla
051003135) Abstract: With the rapid development of modern biology technology, Genetically Engineered Pharmaceutics plays an important part in the modern biopharmaceutical industry.The Genetically Engineered Pharmaceutics has gradually become a crucial research subject currently.Therefore, we attempt to expound the hot topics and focused developmental direction of it.Furthermore, its developmental prospects are also viewed in this paper. Key words: Genetically Engineered Pharmaceutics；research；hot topics； direction；prospects 1 前言
以四大科学支柱：微电子、生物技术、新型材料和航天技术【1】。的现代
科学技术在今取得了世人瞩目的成就，而其中以生物技术的发展科学成就尤其突 出，成绩斐然。随着现代生物技术的发展，基因工程药物和人民群众的生产和生
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活息息相关，关联到人们的生活质量、生存状态和生命意义。面对人们对美好生 活渴望和对生活质量的日益提高的内在追求，面对国内制药行业对基因工程药物 技术行业发展的迫切需要，面对当今社会科学技术发展的时代要求，基因工程药 物在制药业中所占的比例越来越高。《国家中长期科学和技术发展纲要 （2006-2020）》【2】。指出，未来15年，中国要在生物技术领域切实掌握一 批前沿技术，包括靶标发现、动植物品种与药物分子设计、基因操作和蛋白质工 程、基于干细胞的人体组织工程和新一代工业生物技术（包括生物催化和生物转 化）等。随着我国的基因工程药物研究深入，为满足经济和文化建设的发展需要, 遵循科学实践发展观的需求，与时俱进，与国际先进技术缩小差距，基因工程药 物与现代科研技术密切结合，将逐渐进入国际市场。基因工程药物在治病救人和 防治疑难重症及抗癌等方面发挥着巨大贡献。
2 基因工程药物
基因工程药物是指用现代基因重组高科技对基因进行克隆，通过重组DNA 导入大肠杆菌、酵母或动物细胞成功构建工程菌株或细胞株，在工程菌株、细胞 中所表达生产的新型药物包括细胞因子、多肽类激素、溶血栓药物、疫苗、抗体、反义RNA及基因治疗药物等等多种难治疾病的基因工程药物。
3 基因工程药物研究的热点
随着基因工程药物的发展，转基因技术研究的深入，转基因技术在制药业中
具有广阔的发展前景，我国的基因制药行业已初具规模【3】。 随着后基因组时 代的逐步深入，生物反应器、反义核酸技术、RNAi技术和siRNA等基因技术的 不断完善，采用小分子干扰手段进行基因治疗极具发展潜力。使用现代生物学、医学、药学最先进的技术设备和方法生产基因工程药物，治疗遗传疾病和肿瘤等 病症引起了全世界更多研究者的高度重视。发展和完善生物药物制剂、大分子药 物吸收、转运机理研究和给药系统研究、代谢工程—组合生物学与新药研发、糖 生物学和糖基化工程与新药研究等成为最热门的研究热点。基因工程药物的生
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物机理和传导机制及生物信息组学和代谢功能的研究受到了高度关注。而且，生 物信息学和功能基因组学，特别是蛋白质组学、药物基因组学与基因药物研究发 定点突变、DNA洗牌技术和计算机辅助新蛋白质设计等基因工程药物技术的发展 前景广阔，医学应用价值深远。
4 基因工程药物研究未来的发展方向
基因工程药物目前的研究方向是通过关键技术的突破性研究，研发具有自
主知识产权，对治疗人类重大疾病能够产生确切的疗效，毒副作用较小，可以进 行大型规模化生产，质量较为稳定的、功能可控的基因工程药物，并且在原有基 因工程药物的基础上，开发系列制剂，满足不同患者的需求，扩大临床治疗效果 和应用范围。
基因工程药物的未来的发展方向是将针对危害人类健康的重大疾病（创伤 修复、心脑血管疾病治疗、神经系统疾病和肿瘤等方面），在基因工程多肽及基 因治疗药物、疫苗、重大疾病防治药物、药物新剂型、分子诊断技术等方面进行 突破性的研究和发展，并研制和加大力度开发对老年疾病的治疗，研发能够产生 有效作用的新型制剂和特效药物.。
5 前景和展望
基因工程药物的发展给生物医药领域带来了不断的突破。人类基因组计划的
完成更有利于帮助我们确定疾病发生和发展的靶标以及寻找更多的有效治疗药 物【4】随着人类基因组计划的完成，后基因组计划、蛋白质组学研究和RNA的 功能等的不断研究，人体重要器官的生理活动和功能与疾病相关的基因的关系逐 渐研究深入，功能的改变引起了人体生理功能衰退和功能的缺失的基因结构逐渐 被认识清楚，引发众多疑难问题和顽固疾病的机理逐渐研究清晰。基因重组细胞 因子、基因重组激素、基因重组溶血栓药物、基因工程血液代用品、基因工程重 组蛋白药物、反义核酸药物、RNAi基因治疗药物和siRNA基因治疗药物等对抗 病毒感染、抗肿瘤治疗、对基因功能的研究及识别和确认基因靶点等领域的功能
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研究不断深入，新型基因工程药物的研制不断取得了突破性进展。运用基因工程 药物进行基因治疗，是治疗人类的遗传病症、癌症的转移和扩散等并发症、衰老 疾病、心血管病症、传染性病毒和代谢性疾病等众多疾病治疗的最为有效的治疗 方法。 因此，基因工程药物对人类生存和健康具有极其重要的治疗潜力，发展 前景广阔。
6 结语
基因工程药物理论和技术科学的快速发展，工艺和研制等技术不断进步，促进了 人们对基因工程药物认识和理解的加深，基因工程药越来越突显出它在现代生物 技术制药领域的重要性，以及迫切发展基因工程药物的时代紧迫感.随着科技发 展和更新，不断丰富和更新的基因工程药物理论、探索基因工程药物的生物活性、发展基因工程药物的新技术程序和合成途径，加快临床研究和技术开发及应用， 对于提高生命的质量和生存的意义、预防衰老、治疗肿瘤等疾病有重要的医学应 用价值。基因工程药物已经成为研究人类生存的生命攸关的重要研究领域，对基 因工程药物的深入研究，可不断促进人类生命的健康发展和社会的和谐进步.。
【参考文献】
[1] 李元主编.基因工程药物[M].北京:化学工业出版社,2007.7 [2]《国家中长期科学和技术发展纲要（2006-2020）》（国发[2005]44号），中共中央国务院， 2006年2月9日。
[3] 李哲．转基因技术在我国生物制药领域的应用与发展[J]。 中国医药技术经济与理
.2008.Vol.2，No.6，49-52.[4] 兰欣.我国生物制药的开发现状与展望[J].菏泽学院学报， 2007，4.Vol 29.No.2.92-95
